Μια εκτενής και αποκαλυπτική έρευνα δύο ετών από τις ιατρικές δημοσιογράφους Jeanne Lenzer και Shannon Brownlee, που δημοσιεύτηκε από το The Lever, αποκαλύπτει ένα βαθιά ανησυχητικό πρόσωπο του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA): την εγκριτική του πρακτική που επιτρέπει την κυκλοφορία εκατοντάδων φαρμάκων χωρίς επαρκή αποδείξεις ότι είναι αποτελεσματικά — και σε πολλές περιπτώσεις, παρότι υπάρχουν στοιχεία που δείχνουν ότι προκαλούν σοβαρή βλάβη.
Η ανάλυση άνω των 400 εγκρίσεων φαρμάκων μεταξύ 2013 και 2022 αποκάλυψε ότι το 73% αυτών δεν πληρούσε τα τέσσερα βασικά κριτήρια της ίδιας της υπηρεσίας για την τεκμηρίωση της αποτελεσματικότητας. Αυτά περιλαμβάνουν: την ύπαρξη ομάδας ελέγχου, τη διεξαγωγή δύο αξιόπιστων κλινικών μελετών, τη διπλή τυφλή μεθοδολογία, και την αξιολόγηση μέσω κλινικών δεικτών όπως η ανακούφιση συμπτωμάτων ή η αύξηση του προσδόκιμου ζωής. Μόλις το 28% των φαρμάκων πληρούσαν όλα τα κριτήρια· 40 από αυτά δεν πληρούσαν ούτε ένα.
Αντί για την επιβολή αυστηρών προτύπων, ο FDA φαίνεται να έχει μετατραπεί σε παθητικό παρατηρητή, επιτρέποντας στους φαρμακευτικούς κολοσσούς να διακινούν σκευάσματα στη βάση προκαταρκτικών ή ανεπαρκών στοιχείων, με την υπόσχεση ότι τα απαραίτητα στοιχεία θα παρασχεθούν μέσω μεταγενέστερων μελετών. Ωστόσο, σχεδόν οι μισές από αυτές τις μελέτες δεν ολοκληρώνονται ποτέ — κι όταν ολοκληρωθούν, συχνά αποκαλύπτουν πως το φάρμακο είναι είτε αναποτελεσματικό είτε επικίνδυνο, παραμένοντας εντούτοις στην αγορά.
Χαρακτηριστική περίπτωση αποτελεί το Copiktra, φάρμακο κατά των αιματολογικών καρκίνων, το οποίο εγκρίθηκε το 2018 βάσει βελτίωσης στην «πρόοδο χωρίς επιδείνωση», ένας μεσοβέζικος δείκτης που δεν καταδεικνύει μακροπρόθεσμη επιβίωση. Ωστόσο, αναλύσεις μετά την κυκλοφορία του αποκάλυψαν πως οι ασθενείς που λάμβαναν το Copiktra πέθαιναν 11 μήνες νωρίτερα από εκείνους που έπαιρναν συγκριτικό φάρμακο. Χρειάστηκαν έξι ολόκληρα χρόνια για να εκδώσει ο FDA προειδοποίηση κατά της χρήσης του ως θεραπεία πρώτης ή δεύτερης γραμμής, επικαλούμενος τον «αυξημένο κίνδυνο θνησιμότητας από τη θεραπεία».
Ακόμα πιο σοκαριστική είναι η περίπτωση του Elmiron, ενός φαρμάκου για την κυστίτιδα που εγκρίθηκε το 1996 χωρίς ουσιαστικά στοιχεία αποτελεσματικότητας. Η προβλεπόμενη μελέτη ολοκληρώθηκε μόλις το 2014 και έδειξε ότι το φάρμακο δεν υπερέχει του placebo. Εν τω μεταξύ, εκατοντάδες ασθενείς παρουσίασαν απώλεια όρασης, τύφλωση ή άλλες σοβαρές παρενέργειες. Παρά ταύτα, το Elmiron παραμένει στην αγορά και συνταγογραφείται ευρέως.
Ο ίδιος ο FDA χρησιμοποιεί τον όρο «dangling approvals» για τις εγκρίσεις φαρμάκων που συνεχίζουν να ισχύουν παρότι απέτυχαν ή δεν ολοκλήρωσαν τις απαιτούμενες μεταγενέστερες μελέτες. Το πιο γνωστό παράδειγμα είναι το Avastin, φάρμακο για μεταστατικό καρκίνο του μαστού. Εγκρίθηκε το 2008 με βάση παροδικές βελτιώσεις σε δευτερεύοντες δείκτες, αλλά πέντε μελέτες δεν επιβεβαίωσαν καμία αύξηση επιβίωσης, ενώ υπήρχαν σοβαρά ζητήματα ασφάλειας. Όταν ο FDA επιχείρησε να αποσύρει την ένδειξη για τον καρκίνο του μαστού, προκλήθηκε πολιτική και κοινωνική κατακραυγή, με απειλές κατά των υπαλλήλων του και παρέμβαση της αστυνομίας. Από τότε, ο FDA δεν έχει επιχειρήσει νέα ακούσια απόσυρση φαρμάκου απέναντι στην αντίσταση της φαρμακευτικής βιομηχανίας.
Οικονομικά, το πρόβλημα είναι τεράστιο: μόνο μεταξύ 2018 και 2021, οι Αμερικανοί φορολογούμενοι πλήρωσαν 18 δισεκατομμύρια δολάρια μέσω Medicare και Medicaid για φάρμακα που εγκρίθηκαν υπό την προϋπόθεση μεταγενέστερων μελετών, πολλές από τις οποίες δεν πραγματοποιήθηκαν ποτέ.
Η θνησιμότητα που αποδίδεται στις παρενέργειες εγκεκριμένων φαρμάκων είναι εξίσου αποκαλυπτική: 128.000 Αμερικανοί πεθαίνουν ετησίως από φάρμακα που χορηγούνται σύμφωνα με τις οδηγίες, αριθμός μεγαλύτερος από τους θανάτους λόγω παράνομων ναρκωτικών. Ανάλυση του 2024 από τον Δανό γιατρό Peter Gøtzsche τοποθέτησε τις παρενέργειες των συνταγογραφούμενων φαρμάκων στις τρεις κύριες αιτίες θανάτου παγκοσμίως.
Παρά τη σοβαρότητα του προβλήματος, η πλειονότητα των ιατρών και των ασθενών παραμένει ανενημέρωτη. Μόλις το 6% των γιατρών που συμμετείχαν σε έρευνα του JAMA το 2016 γνώριζαν τι πραγματικά σημαίνει η έγκριση ενός φαρμάκου από τον FDA. Οι περισσότεροι πίστευαν πως πρόκειται για τεκμηριωμένη, κλινικά χρήσιμη θεραπεία με στατιστικά ισχυρά δεδομένα. Στην πράξη, ο FDA εγκρίνει φάρμακα βασιζόμενος σε μικρές δοκιμές, δευτερεύοντα σημεία, ή ακόμη και αμφίβολες στατιστικές εκτιμήσεις.
Οι γιατροί εμπιστεύονται τις ενδείξεις που αναγράφονται στις συσκευασίες, θεωρώντας ότι εφόσον ένα φάρμακο έχει εγκριθεί, είναι και ασφαλές. Αλλά η έρευνα δείχνει ότι αυτό αποτελεί επικίνδυνη παρανόηση. Πολλοί γιατροί δεν εκπαιδεύονται επαρκώς για τις ρυθμιστικές διαδικασίες του FDA και παραπλανώνται από τις διαφημιστικές καμπάνιες ή τις αναφορές των φαρμακευτικών εταιρειών.
Σύμφωνα με πάνω από 100 συνεντεύξεις ειδικών, πρώην ρυθμιστικών αρχών και ασθενών, η γενική πεποίθηση είναι πως ο FDA έχει απολέσει την ανεξαρτησία και την αποστολή του. Η πλειοψηφία των εσόδων του προέρχεται πλέον από τις ίδιες τις φαρμακευτικές εταιρείες μέσω «τελών χρήστη», γεγονός που εγείρει σοβαρά ερωτήματα για τη σύγκρουση συμφερόντων. Έρευνα του BMJ το 2022 αποκάλυψε πως τα δύο τρίτα του προϋπολογισμού για αξιολόγηση φαρμάκων του FDA χρηματοδοτείται απευθείας από τη βιομηχανία.
Η γιατρός Reshma Ramachandran του Yale τονίζει την ανάγκη για άμεση μεταρρύθμιση. «Χρειαζόμαστε έναν οργανισμό ανεξάρτητο από τη βιομηχανία που ρυθμίζει, με βάση την υψηλής ποιότητας επιστήμη και την ασφάλεια των ασθενών», δήλωσε. «Χωρίς αυτό, επιστρέφουμε στην εποχή του “φαρμακοποιού του παζαριού” και των μαγικών φίλτρων».
Σήμερα, εκατομμύρια άνθρωποι βρίσκονται άθελά τους στο επίκεντρο ενός αθόρυβου, επικίνδυνου πειράματος. Καταναλώνουν φάρμακα που ενδεχομένως δεν έχουν αποδείξει ποτέ την αποτελεσματικότητά τους, εναποθέτοντας την εμπιστοσύνη τους σε έναν ρυθμιστή που ολοένα και συχνότερα αποτυγχάνει να τους προστατεύσει. Και όπως υπογραμμίζουν οι Lenzer και Brownlee στο κλείσιμο της έρευνάς τους, αυτή η εμπιστοσύνη πλέον μοιάζει βαθιά αδικαιολόγητη.
